[所屬分類:行業(yè)動(dòng)態(tài)] [發(fā)布時(shí)間:2024-11-15] [發(fā)布人:楊曉燕] [閱讀次數(shù):] [返回]

科動(dòng)生物：創(chuàng)新tRNA療法企業(yè)的崛起之路
作者：孟凌霄      來源：中國(guó)科學(xué)報(bào)
山東拓普生物工程有限公司  http://www.qp8008.cn
背景介紹
在全球精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)域快速發(fā)展的背景下，中國(guó)的生命科學(xué)創(chuàng)新企業(yè)正逐漸進(jìn)入國(guó)際視野。成立于2022年的科動(dòng)生物便是其中的佼佼者。這家專注于tRNA療法的生物醫(yī)藥企業(yè)，主要致力于開發(fā)針對(duì)提前終止密碼子（又名：無義突變）導(dǎo)致的遺傳性疾病的創(chuàng)新療法。作為科動(dòng)生物的早期支持者，ATLATL飛鏢創(chuàng)新中心（下稱“ATLATL”）不僅是其初創(chuàng)階段的重要投資方，還在項(xiàng)目啟動(dòng)、落地發(fā)展、融資等方面給予了全方位的支持。此次采訪中，記者與科動(dòng)生物聯(lián)合創(chuàng)始人魏東博士，ATLATL聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO朱鵬程博士及ATLATL執(zhí)行總裁、科動(dòng)生物董事周凱先生深入探討了公司從初創(chuàng)到國(guó)際化發(fā)展的成長(zhǎng)之路。
采訪實(shí)錄
記者：魏博士，科動(dòng)生物創(chuàng)立的初衷是什么？為什么選擇tRNA療法作為研發(fā)的核心方向？
魏東：科動(dòng)生物創(chuàng)立的初心是將遺傳性疾病里廣泛存在的一類基因突變轉(zhuǎn)換為可成藥靶點(diǎn)，從而開發(fā)跨適應(yīng)癥的廣譜療法。基因替代療法和基因編輯療法近年來成功展示了對(duì)于特定遺傳病的一次性治愈的潛力，但由于此類技術(shù)僅能針對(duì)特定基因或基因突變，導(dǎo)致現(xiàn)有療法開發(fā)嚴(yán)重受限于過少適應(yīng)癥人群和過高產(chǎn)品價(jià)格，商業(yè)化挑戰(zhàn)巨大。遺傳分析估計(jì)全球3000萬遺傳病患者疾病由3種無義突變（又名：提前終止密碼子）引起，造成蛋白截?cái)嗪褪�去功能。我們的技術(shù)平臺(tái)則是將無義突變轉(zhuǎn)換為可成藥靶點(diǎn)，工程化設(shè)計(jì)一種tRNA, 叫做阻抑tRNA，來精準(zhǔn)通讀無義突變，恢復(fù)全長(zhǎng)蛋白水平而治療疾病。未來我們就可以將這3000萬遺傳病患者的疾病定義為無義突變疾病，突破傳統(tǒng)疾病的定義在基因，人種和地域的限制，而阻抑tRNA療法則有望成為對(duì)于無義突變疾病的廣譜療法，有巨大的市場(chǎng)潛力。
記者：這確實(shí)是一個(gè)前沿的領(lǐng)域。您認(rèn)為這一療法的最大突破點(diǎn)在哪里？
魏東：從科學(xué)的角度來看，阻抑tRNA療法的獨(dú)特之處在于它可以有針對(duì)性地調(diào)整從RNA翻譯到蛋白質(zhì)氨基酸序列的的傳遞過程，而不改變DNA本身。而無義突變就三種，每種無義突變的疾病患者近千萬，可能用一種或數(shù)種針對(duì)此無義突變的tRNA治療，成為廣譜療法， 以量取勝，大幅降低成本，為國(guó)內(nèi)和國(guó)際患者提供用得起的一次性治愈的藥。我們對(duì)其潛力充滿信心，希望將這一前沿技術(shù)轉(zhuǎn)化為真正造福患者的創(chuàng)新療法，并且希望能夠在未來幾年內(nèi)取得突破性的臨床進(jìn)展。
記者：朱博士，ATLATL在科動(dòng)生物的早期發(fā)展中扮演了什么樣的角色？
朱鵬程：科動(dòng)生物最初只是一個(gè)創(chuàng)新的想法， ATLATL敏銳地看到了這個(gè)構(gòu)想的潛力。我們不僅為其提供了全面的早期支持，還與科動(dòng)生物共同完成了概念驗(yàn)證，確保技術(shù)方向的可行性。在此之后，我們幫助它一步步從零開始，逐步搭建起發(fā)展所需的基礎(chǔ)，ATLATL提供了辦公和實(shí)驗(yàn)場(chǎng)地、專業(yè)設(shè)備、人才資源以及廣泛的行業(yè)網(wǎng)絡(luò)。作為全球化生命科學(xué)研發(fā)創(chuàng)新平臺(tái)，ATLATL在孵化突破性企業(yè)方面有著豐富的經(jīng)驗(yàn)，同時(shí)，通過服務(wù)科動(dòng)團(tuán)隊(duì)，我們也在概念驗(yàn)證上獲得了寶貴的提升。能助力科動(dòng)生物一步步發(fā)展至今，我們感到非常自豪。
記者：周先生，您在科動(dòng)生物的發(fā)展過程中主要負(fù)責(zé)哪些方面？
周凱：作為ATLATL執(zhí)行總裁及科動(dòng)生物的董事會(huì)成員，我主要關(guān)注其融資進(jìn)展是否能與公司的發(fā)展需求相匹配，并在必要時(shí)盡力通過ATLATL和各方資源為其提供戰(zhàn)略支持。我們?cè)诓煌�的融資階段協(xié)助科動(dòng)生物引入潛在投資方、優(yōu)化融資策略，以期確保其早研進(jìn)展能夠得到充分的資金支持，并協(xié)同ATLATL的生態(tài)資源加速公司發(fā)展。通過這一過程，我們見證了科動(dòng)生物技術(shù)的逐步成熟和商業(yè)化的可能性。我很高興能夠運(yùn)用自身在金融與投資方面的經(jīng)驗(yàn)，以多角度的視野支持生物企業(yè)的成長(zhǎng)。
記者：魏博士，目前科動(dòng)生物在阻抑tRNA和AAV遞送平臺(tái)的研發(fā)方面取得了哪些成就？
魏東：我們?cè)趖RNA篩選和優(yōu)化以及AAV遞送方面已建立多個(gè)有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的平臺(tái)，在中樞神經(jīng)系統(tǒng)、腎臟、心臟和視網(wǎng)膜上多種疾病建立了管線，今年在美國(guó)基因與細(xì)胞療法協(xié)會(huì)年會(huì)上，以最新突破性進(jìn)展壁報(bào)形式發(fā)布了多種疾病的體外和體內(nèi)模型的數(shù)據(jù)，這一進(jìn)展讓我們?cè)趪?guó)際行業(yè)內(nèi)獲得了廣泛關(guān)注。
記者：了解到科動(dòng)生物最近與拜耳 Co. Lab展開合作，能否談?wù)劥舜魏献鞯囊饬x？
魏東：與拜耳Co. Lab的合作讓我們進(jìn)入了拜耳的創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，讓我們有機(jī)會(huì)獲得拜耳全球化創(chuàng)新藥研發(fā)體系的助力， 標(biāo)志著科動(dòng)從技術(shù)平臺(tái)開發(fā)走向第一個(gè)產(chǎn)品的轉(zhuǎn)化的新階段。
記者：朱博士，您如何看待科動(dòng)生物與拜耳的合作？
朱鵬程：這次合作標(biāo)志著科動(dòng)生物從初創(chuàng)階段邁向國(guó)際，是對(duì)其技術(shù)實(shí)力和市場(chǎng)潛力的高度認(rèn)可，作為科動(dòng)生物的早期投資人和孵化平臺(tái)，ATLATL對(duì)這一成果深感自豪。此前，科動(dòng)生物在ATLATL與諾和諾德中國(guó)研發(fā)中心聯(lián)合舉辦的“星起點(diǎn)”2023創(chuàng)新大賽中獲得第一名，早已證明了它的非凡潛力。拜耳公司的外部創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)過去就在ATLATL，我們有非常良好的互動(dòng)。我們期待未來有更多企業(yè)通過ATLATL的平臺(tái)走向全球，同時(shí)也希望更多跨國(guó)企業(yè)與ATLATL合作，共同推動(dòng)生命科學(xué)的創(chuàng)新發(fā)展。
記者：最后，您對(duì)于其他生命科學(xué)初創(chuàng)企業(yè)有什么建議？
魏東：在早期創(chuàng)業(yè)過程中，敢于創(chuàng)新非常重要, 有效的去風(fēng)險(xiǎn)化成為關(guān)鍵。創(chuàng)業(yè)者不可能擁有所有必要的能力、資源和時(shí)間，每一步的發(fā)展都需要合適的有經(jīng)驗(yàn)的合作者。獲得像ATLATL這樣的創(chuàng)新平臺(tái)的支持尤為關(guān)鍵，它能夠?yàn)楣�司提供從資金到資源的全面支持，加速商業(yè)化進(jìn)程。無論是科研還是商業(yè)需求，平衡發(fā)展才能走得更長(zhǎng)遠(yuǎn)。
結(jié)語
科動(dòng)生物的成長(zhǎng)歷程展現(xiàn)了生命科學(xué)創(chuàng)新企業(yè)在國(guó)際舞臺(tái)上的潛力。在ATLATL的支持下，公司從初創(chuàng)階段順利起步，逐步邁向全球合作平臺(tái)，融入拜耳全球化創(chuàng)新藥研發(fā)體系。這不僅體現(xiàn)了科動(dòng)生物從技術(shù)平臺(tái)開發(fā)邁入了產(chǎn)品轉(zhuǎn)化階段，也彰顯了ATLATL作為全球化生命科學(xué)研發(fā)創(chuàng)新平臺(tái)在推動(dòng)科研成果轉(zhuǎn)化方面的重要作用。未來，科動(dòng)生物將繼續(xù)在tRNA療法領(lǐng)域深耕，為全球患者帶來新的希望，也為中國(guó)生命科學(xué)的國(guó)際化發(fā)展貢獻(xiàn)力量。
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